Información de la enfermedad
La demencia frontotemporal (DFT) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta la parte frontal u otras áreas del cerebro, lo que provoca cambios en el comportamiento y potenciales problemas en el lenguaje y funcionales. Los síntomas suelen ocurrir a partir de los cincuenta o sesenta años, y suelen variar de un paciente a otro. Sin embargo, uno de los signos más comunes de la DFT son los cambios de comportamiento, en el juicio y la personalidad de una persona, lo que a menudo dificulta que las personas con DFT se relacionen adecuadamente con otras personas. Algunas personas también desarrollan problemas con el habla y el lenguaje, llamados afasia.
La DFT familiar (heredada) es muy común y se asocian a ella diferentes tipos de mutaciones. Especialmente se sabe que la mutación en el gen GRN está asociada al desarrollo de este tipo de demencia. La presencia de esta mutación se asocia a un aumento de la muerte de células nerviosas en la parte frontal y lateral del cerebro, lo que provoca los síntomas típicos de la DFT. Los antecedentes familiares se observan hasta en el 40% de los casos de DFT. Por lo tanto, si a una persona se le diagnostica DFT y tiene una mutación en el GRN, sus familiares tienen un mayor riesgo de desarrollar también DFT. Como actualmente no existe ningún tratamiento que frene eficazmente la progresión de los pacientes con DFT que tienen la mutación GRN, se están investigando nuevas opciones de tratamiento.
Antecedentes terapéuticos
Un nuevo tratamiento potencial se está evaluando para disminuir la progresión de la DFT en pacientes con una mutación del GRN. El objetivo de este estudio es evaluar el riesgo y el beneficio de un nuevo tratamiento con el potencial de ralentizar la progresión de la DFT en pacientes con una mutación del gen GRN. Si usted o alguno de sus seres queridos padece DFT o tiene una mutación del gen GRN, podría participar en el estudio. Si usted cumple con los requisitos para participar en el estudio, podría recibir un placebo en lugar de la medicación del estudio. Se proporciona un placebo en lugar de la medicación del estudio que no contiene ingredientes activos. El uso de un placebo es una práctica común en los estudios de investigación que investigan los efectos de los medicamentos en estudio y se utiliza como medida de comparación. En caso de que usted reciba el placebo el personal del estudio le explicará con antelación todo lo que necesita saber antes de su participación.
¿Quién puede participar?
- Hombres y mujeres entre 25 y 85 años de edad.
- Si usted tiene el diagnostico de demencia frontotemporal O
- Si usted es portador de la mutación GRN o tiene un familiar que padece DFT.
También se requieren cumplir otros criterios antes de que pueda precalificar para participar en el estudio. Para saberlo, haga clic en el siguiente enlace y responda al cuestionario digital.
Ubicación(es)
Argentina
- Buenos Aires
- San Juan
España
- San Sebastián
- Barcelona
Reemboslo
El medicamento del estudio y cualquier examen requerido para el estudio se proporcionan sin coste alguno para los participantes en el estudio. Adicionalmente el personal del estudio le informará sobre el reembolso relacionado a gastos de viaje.
Descripción del estudio
El estudio de investigación evaluará el riesgo y el beneficio del medicamento de estudio en pacientes con DFT y la mutación del gen GRN. El equipo del estudio le explicará todos los procedimientos del estudio y responderá a cualquier pregunta que pueda tener antes de que acepte participar.
Durante el período de revisión, se le realizarán evaluaciones clínicas y de laboratorio para determinar si reúne los requisitos para participar en el estudio. Si cumple con los requisitos y está de acuerdo, entrará en un periodo de lavado en el que se interrumpirán los tratamientos actuales para la demencia frontotemporal. Es posible que también tenga que dejar de tomar medicamentos que utilice para tratar otras enfermedades. Usted tendrá una conversación con el equipo del estudio sobre este proceso. Si sigue siendo elegible después del período de revisión y lavado, se le asignará al grupo de medicamento de estudio o al grupo de placebo durante el período de tratamiento. Usted visitará el centro de estudio con frecuencia y el personal del centro hará un seguimiento cuidadoso de su estado de salud. Usted puede retirarse del estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
El período de tratamiento del estudio es de 96 semanas, en este momento usted puede optar por unirse a un estudio de extensión abierto para seguir recibiendo tratamiento durante otras 96 semanas.
Una vez finalizado el tratamiento del estudio, usted seguirá visitando el centro de estudio y seguirá siendo monitoreado durante un periodo de seguimiento.
El siguiente cronograma describe la duración máxima de los distintos periodos de estudio.
