Información sobre la enfermedad
La Miastenia Gravis es una enfermedad autoinmune que provoca debilidad muscular y fatiga. Se calcula que más de 700.000 personas en todo el mundo están afectadas por la Miastenia Gravis. La enfermedad se debe a que el sistema inmunitario destruye las vías de señalización que los nervios y los músculos utilizan para comunicarse entre sí. Esto hace que lleguen menos señales a los músculos, lo que genera debilidad muscular. Los síntomas típicos de la Miastenia Gravis suelen ser
- Debilidad muscular, especialmente de los músculos que controlan los párpados y las expresiones faciales
- Caída del párpado superior
- Visión doble
- Falta de aire
- Dificultades para hablar
- Dificultades para masticar y tragar
Los síntomas tienden a empeorar a medida que se utilizan los músculos afectados, mientras que el reposo tiende a mejorar los síntomas. Sin embargo, en general, los síntomas progresan a medida que pasa el tiempo.
Contexto terapéutico
No se conoce una cura para la Miastenia Gravis, pero el tratamiento puede ayudar a mantener los síntomas bajo control y mejorar la calidad de vida de las personas con Miastenia Gravis. Algunas personas pueden no responder bien a los tratamientos estándar para la Miastenia Gravis, o el efecto del tratamiento disminuye rápidamente. En consecuencia, se necesitan nuevos tratamientos para ayudar a mejorar los síntomas de aquellas personas que no responden bien a los tratamientos estándar, o el tratamiento estándar ya no es suficiente para mantener sus síntomas bajo control. En este estudio, el equipo del estudio investigará la eficacia y la seguridad del fármaco Inebilizumab. El inebilizumab está diseñado para reducir la capacidad del sistema inmunitario de atacar la vía de señalización entre los nervios y los músculos, lo que puede mejorar la comunicación entre ambos. Esto podría suponer una mejora de los síntomas para los pacientes con Miastenia Gravis.
En caso de que a usted o a sus seres queridos se les diagnostique la enfermedad de Miastenia Gravis de moderada a grave, usted o ellos podrían ser elegibles para participar en este estudio de investigación y contribuir así a la posible mejora de las opciones de tratamiento para las personas que padecen esta enfermedad.
¿Quién puede participar?
Pueden participar en el estudio los candidatos que cumplan los siguientes criterios:
- Ser mayor de 18 años
- Tiene un diagnóstico de Miastenia Gravis
- Tiene Miastenia Gravis en múltiples grupos musculares del cuerpo
- Está recibiendo esteroides, un tratamiento inmunosupresor no esteroide, o una combinación de ambos
Ubicación(es)
España:
- Barcelona
- Badalona
- Cordoba
- Madrid
Argentina:
- Buenos Aires
Reembolso
El equipo del estudio proporciona el medicamento del estudio y cualquier prueba requerida por el mismo, y usted puede recibir el reembolso de los gastos de viaje en los que incurra por formar parte del estudio de investigación y hasta que finalice su participación.
Descripción del estudio
Si cumple los requisitos para participar en el estudio, es posible que reciba un placebo en lugar del fármaco del estudio. El placebo se suministra en lugar del fármaco del estudio y no contiene ingredientes activos. El uso de un placebo es una práctica habitual en los estudios de investigación del efecto de los fármacos del estudio y se utiliza como medida de comparación. El personal del estudio le explicará la posibilidad de recibir un placebo antes de su participación.
Durante el estudio, usted pasará por los siguientes períodos:
Un periodo de evaluación
El primer período en el que entrará es de evaluación. En este período, las valoraciones clínicas y de laboratorio confirmarán su elegibilidad. En la sesión de evaluación, recibirá información sobre el estudio de investigación y tendrá que visitar un centro donde se llevará a cabo el estudio hasta un mes antes de que pueda recibir el fármaco del mismo. En la visita de evaluación, el personal del estudio le hará algunas preguntas sobre su salud y le realizará algunas pruebas (por ejemplo, análisis de sangre, medición del peso y de altura, etc.), y deberá firmar un formulario de consentimiento informado. Sin embargo, tenga presente que puede abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo si no desea participar.
Periodo de tratamiento
Si es apto para participar en el estudio después del periodo de evaluación, entrará en un periodo de tratamiento. La duración del periodo de tratamiento dependerá del grupo al que pertenezca según los resultados de su evaluación y puede oscilar entre 26 y 52 semanas. Aquí recibirá una infusión de Inebilizumab o un placebo. La infusión de Inebilizumab será administrada por el equipo local del estudio en su centro local. Para controlar su salud, también tendrá que visitar su centro de estudio local durante este período.
Prolongación voluntaria del período de tratamiento
Si completa el período de tratamiento, tendrá la opción de optar por una extensión voluntaria del mismo. Todos los participantes que opten por la prórroga voluntaria del período de tratamiento recibirán el tratamiento con inebilizumab y tendrán un seguimiento de hasta 3 años adicionales. El personal del estudio vigilará estrechamente su salud durante la ampliación del período de tratamiento voluntario para garantizar su seguridad.
Periodo de seguimiento
Una vez finalizado el tratamiento del estudio, entrará en un período de seguimiento posterior al mismo. Durante este período, se vigilará estrechamente su salud y el equipo del estudio realizará sus evaluaciones finales.
Plan de trabajo
En la siguiente figura, puede observar la duración máxima de los diferentes periodos del estudio de investigación.
Haga clic en "unirse ahora" en la parte inferior roja para conocer si puede participar en el estudio.
