Si usted o alguno de sus seres queridos padece anemia debido al síndrome mielodisplásico, puede ser elegible para participar en un estudio de investigación.
Información sobre la enfermedad
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son un grupo de trastornos de la médula ósea, en los que los glóbulos sanguíneos inmaduros (células madre) en la médula ósea no maduran de manera correcta. Es una enfermedad que afecta principalmente a los ancianos (mayores de 65 años), pero las personas más jóvenes también pueden contraerla. La causa de la enfermedad suele ser desconocida. La anemia (recuento bajo de glóbulos sanguíneos) es una característica distintiva del síndrome mielodisplásico y es responsable de algunos de los síntomas que experimentan los pacientes, como infecciones, hemorragias espontáneas o facilidad de formación de hematomas, cansancio, disnea y palidez.
Los pacientes con síndrome mielodisplásico pueden clasificarse en 1 de los 5 grupos de riesgo en función de la gravedad de su enfermedad (clasificación IPSS-R).
Los diferentes grupos de riesgo son:
- Muy bajo riesgo
- Bajo riesgo
- Riesgo intermedio
- Alto riesgo
- Muy alto riesgo
El nivel de riesgo describe el riesgo de progresión de la enfermedad a leucemia mieloide aguda (LMA), que es uno de los tipos comunes de neoplasia hemática y cáncer medular.
El tratamiento actual para el síndrome mielodisplásico de bajo riesgo es:
- Tratamiento de apoyo para mejorar la producción de glóbulos rojos (agentes estimulantes de la eritropoyesis - AEE)
- Transfusión de sangre (transfusión de glóbulos rojos y/o transfusiones de plaquetas)
- Tratamiento de la infección
Antecedentes terapéuticos
Las personas que padecen el síndrome mielodisplásico suelen manifestarse clínicamente con anemia (una disminución de los glóbulos rojos y de la hemoglobina, que puede causar astenia y cansancio) y otros resultados de laboratorio anormales (por ejemplo, recuentos bajos de glóbulos blancos y/o plaquetas). Esto suele provocar la necesidad de transfusiones de sangre, un mayor riesgo de desarrollar infecciones y un mayor riesgo de desarrollar leucemia mieloide aguda (LMA). Depender de transfusiones de sangre se ha asociado a una sobrecarga de hierro y a un impacto negativo en su calidad de vida, de ahí la necesidad de otros tratamientos.
Si tiene interés y es elegible para participar en un estudio de investigación, recibirá uno de los dos tipos de medicamentos, es decir, luspatercept o epoetina alfa. Luspatercept es el medicamento en estudio para ayudar a la anemia, mientras que la epoetina alfa es el tratamiento estándar actual. Luspatercept se ha aprobado recientemente en algunos países para el tratamiento de la anemia debida al SMD en adultos que necesitan transfusiones de sangre regulares y que no han respondido bien o no pueden recibir un agente estimulante de la eritropoyesis (AEE), no obstante, su uso en este estudio es experimental. El estudio es un estudio abierto, lo que significa que el participante en el estudio, el equipo del estudio y su médico sabrán qué medicación recibirá. El equipo del estudio también le proporcionará información sobre los procedimientos relacionados con el estudio.
Por favor, tenga en cuenta que participar en un estudio de investigación, independientemente de cuál de los dos tratamientos reciba, puede contribuir a la investigación clínica y a una mayor comprensión de los tratamientos para el SMD. No obstante, tiene derecho a abandonar el estudio de investigación en cualquier momento y el equipo del estudio le hará un seguimiento adecuado.
¿Quién puede participar?
Puede participar en este estudio de investigación si cumple con todos los criterios siguientes:
- Hombre o mujer
- Tener 18 años o más
- Tener anemia debido a un trastorno de insuficiencia medular (síndrome mielodisplásico (SMD))
- Recibir transfusiones de glóbulos rojos
Ubicación(es)
- Badalona
- Málaga
- Salamanca
- Madrid
- Ourense
- Valencia
- Barcelona
- Sevilla
- Murcia
- Palma de Mallorca
- Oviedo
- Granada
Reembolso
No habrá costes adicionales para usted si decide participar en este estudio de investigación. El equipo del estudio le proporcionará la medicación de investigación y las pruebas que requiera el estudio, y recibirá el reembolso de los gastos de viaje en los que incurra por participar en el estudio de investigación hasta que finalice su participación.
Por favor, tenga en cuenta que es posible que haya que pagar impuestos por el reembolso de los gastos de viaje; también es posible que haya que informar a las autoridades.
Descripción
El estudio de investigación evalúa la seguridad y la eficacia de un medicamento en estudio en el tratamiento de la anemia debida a los síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio. Esto significa que el objetivo principal de este estudio es ver si las personas con su tipo de anemia debido al SMD experimentarán una mayor disminución de la necesidad de transfusiones de sangre regulares. Si tiene interés y reúne los requisitos para participar, el equipo del estudio le proporcionará una vista general detallada de los procedimientos del estudio antes de que acepte participar. El equipo del estudio también se tomará el tiempo necesario para revisar y discutir cualquier pregunta que pueda tener para asegurarse de que se siente cómodo/a con la participación.
Los siguientes son ejemplos típicos de participación en un estudio de investigación relacionado con la anemia.
Periodo de selección
Después de recibir toda la información verbal y escrita sobre el estudio de investigación y de discutir los procedimientos del estudio con el equipo del mismo, y de firmar el formulario de consentimiento informado, entrará en el periodo de selección. Un periodo que se lleva a cabo para confirmar su elegibilidad en el proyecto de investigación basado en la seguridad y las evaluaciones clínicas. En la sesión de selección tendrá que acudir a un centro hasta 35 días antes de poder recibir la medicación del estudio y se le realizarán algunas pruebas (por ejemplo, examen físico, análisis de sangre, de orina, de médula ósea y de embarazo, etc.). Si es elegible después de la selección, entrará en el periodo de tratamiento.
Periodo de tratamiento
El periodo de tratamiento suele ser de al menos 24 semanas. Después de 24 semanas de tratamiento, su médico investigador determinará si puede continuar el tratamiento del estudio confirmando que está recibiendo beneficios del tratamiento del estudio y que su enfermedad de SMD no está empeorando. Cada 24 semanas se realizarán evaluaciones adicionales para comprobar si se está beneficiando del tratamiento del estudio.
La frecuencia de las dosis dependerá de cuál de los dos tratamientos vaya a recibir. Recibirá la medicación cada semana o cada 3 semanas. El equipo del estudio le proporcionará más información sobre el tratamiento que vaya a recibir.
El equipo del estudio monitorizará estrechamente su salud durante su participación en el estudio de investigación. Puede abandonar el estudio en cualquier momento sin tener que dar un motivo.
Período de seguimiento tras el tratamiento
Este periodo consiste en 6 semanas de seguimiento de seguridad. Pasado este período, el equipo del estudio le hará un seguimiento durante 5 años a partir de la fecha de la primera dosis o de 3 años a partir de la última dosis de la medicación del estudio. En este periodo, las visitas tendrán lugar por teléfono desde el centro y se llevarán a cabo cada 12 semanas durante los primeros 3 años a partir de la última dosis administrada de la medicación del estudio y cada 6 meses a partir de entonces, en su caso.
Calendario
